इस थेरेपी में स्टेम कोशिकाओं का उपयोग किया जाता है जो विभिन्न प्रकार के ऊतकों के रूप में विकसित होने में सक्षम विशेष गुण वाली कोशिकाएं होती है तथा इन उसको को अनुवांशिक रोग यह सामान्य रोगी के शरीर में क्षतिग्रस्त ऊतकों को प्रतिस्थापित करने या सहायक के तौर पर उपयोग में लाते हैं।
पशुओं से मनुष्य में कोशिकाओं का अपर- प्रतिरोपण
इस प्रकार के प्रत्यारोपण में अन्य जानवरों की प्रजातियों से उत्तर लेकर किसी अनुवांशिक समस्या से प्रभावित व्यक्ति के शरीर में विशेष उत्तक की जगह या इसके पूरक के तौर पर इसका प्रत्यारोपण करते हैं। इसका इस्तेमाल अन्य उद्देश्यों जैसे हृदय वाल्व प्रतिस्थापन तथा स्किन ग्राफ्ट आदि के रूप में भी किया जा सकता है।
निदान के जरिए सहायता करने के लिए या अन्य उपचारों की प्रभावशीलता में सुधार करने के लिए कोशिकाओं की क्लोनिंग: इस तरह की क्लोनिंग में कोशिकाओं को लेकर प्रयोगशाला तकनीक का उपयोग करते हुए उनकी संख्या को विकसित किया जाता है ताकि थेरेपी के अध्ययन में इसका अच्छा नमूना दिया जा सके इस संयोजन में परिणामी सेल की विशेषताओं को बदलने के लिए रेल के एक हिस्से को दूसरे सेल के किसी हिस्से के साथ संयोजित करना भी क्लोनिंग ही कहलाता हैं।